Projekti / Programi
SISTEMSKE IMUNSKE BOLEZNI PRI OTROCIJ IN MLADOSTNIKIH
| Koda |
Veda |
Področje |
Podpodročje |
| 3.01.00 |
Medicina |
Mikrobiologija in imunologija |
|
| Koda |
Veda |
Področje |
| B660 |
Biomedicinske vede |
Pediatrija |
Pediatrični antifosfolipidni sindrom, juvenilna sklerodermija, cepljenje, mehanizmi imunske tolerance, prirojene imunske pomanjkljivosti
Raziskovalci (17)
Organizacije (2)
Povzetek
Sistemske imunske bolezni sodijo med najpogostejše kronične bolezni pri otrocih in predstavljajo pomemben vzrok kratko in dolgoročne oviranosti. V zadnjem desetletju smo bili priča izrazitemu napredku v razumevanju funkcije imunskega sistema, vendar sta obolevnost in smrtnost pri številnih sistemskih imunskih boleznih še vedno visoki. Poleg zapletov, ki se lahko pojavijo pri odrasli populaciji, se pri pediatrični populaciji dodatno pojavljajo tudi specifični zapleti povezani z rastjo in razvojem, cepljenji v otroškem obdobju in vplivi na kvaliteto otrokovega življenja. Predlagani raziskovalni projekt bo vključeval raziskave pri sledečih sistemskih imunskih boleznih pri otrocih in mladostnikih:
1. Pediatrični antifosfolipidni sindrom
Na osnovi objavljenih študij in lastnih kliničnih opažanj pri zdravljenju otrok s povečanimi vrednostmi aPL, menimo, da obstajajo pomembne razlike v patofiziologiji in kliničnih značilnostih APS v različnih starostnih obdobjih. Z raziskavami v pričujočem raziskovalnem projektu želimo natančneje razjasniti vlogo dejavnikov, ki se pojavljajo v otroškem obdobju ter ugotoviti klinični pomen in patogenetske mehanizme aPL pri pediatrični populaciji.
2. Juvenilna sklerodermija
Trenutno nimamo nobenih podatkov o dolgoročnem poteku bolnikov z JLS, ki so bili zdravljeni po različnih terapevtskih shemah. V naši raziskavi nameravamo preučevati dolgoročni potek bolezni pri večji skupini otrok z JLS in ugotavljati učinek zdravljenja na dolgoročni izhod bolezni.
3. Avtoimunski odziv po cepljenju
V predlagani raziskavi nameravamo preučevati varnost in učinkovitost cepljenja proti gripi pri večji skupini zdravih odraslih oseb in pri otrocih z različnimi sistemskimi avtoimunskimi boleznimi na imunosupresijskem zdravljenju.
4. Mehanizmi imunske tolerance in avtoimunski odziv pri pediatričnih bolnikih zdravljenih s specifično imunoterapijo
V naši raziskavi bomo spremljali aktivacijo bazofilcev pri bolnikih, ki so na zdravljenje s specifično imunoterapijo (SIT) odgovorili dobro oziroma slabo. Do sedaj je malo znanega o tem, kako SIT vpliva na razvoj avtoimunskih bolezni, zato nameravamo v raziskavi tudi periodično spremljati morebitno indukcijo organsko specifičnih avtoprotiteles
5. Vrojene motnje imunskega odziva
V predlagani raziskavi nameravamo preučevati klinične in genetske značilnosti bolnikov s kronično granulomatozno boleznijo vodenih v Centralnih in JV evropskih državah.
Pomen za razvoj znanosti
Raziskovalni projekt je bil usmerjen v obravnavo sistemskih imunskih bolezni, ki so ene izmed najpogostejših kroničnih bolezni pri pediatrični populaciji. Raziskave so bile klinično usmerjene z namenom:
- razvoja boljših diagnostičnih možnosti za zgodnjo prepoznavo bolnikov z različnimi sistemskimi imunskimi boleznimi
- prepoznavo bolnikov s sistemskimi imunskimi boleznimi, ki imajo dolgoročno slabši izhod bolezni in vpliv različnih terapevtskih intervencij na dolgoročni potek
Raziskovalni projekt je omogočil zbiranje podatkov iz velike kohorte pediatričnih bolnikov z antifosfolipidnim sindromom. Objavili smo originalne podatke o klinični prezentaciji, laboratorijskih značilnostih in dolgoročnem poteku bolezni pri otrocih z antifosfolipidnim sindromom. Poleg tega smo ugotovili in izpostavili nekaj pomembnih razlik v primerjavi z antifosfolipidnim sindromom pri odraslih bolnikih.
V veliki prospektivni kohortni raziskavi smo preučevali avtoimunski odziv po cepljenju proti gripi pri zdravih osebah, s katero smo potrdili, da cepljenje proti gripi ne povzroči statistično značilnega porasta deleža preiskovancev s pozitivnimi avtoprotitelesi in da novo sintetizirana avtoprotitelesa po cepljenju proti gripi nimajo pomembne klinične vloge.
V okviru mreže pediatričnih imunoloških centrov v vzhodni in centralni Evropi smo zbrali podatke o kliničnih in genetskih značilnostih bolnikov z redkimi primarnimi imunskimi pomanjkljivostmi vključno s kronično granulomatozno boleznijo, avtoiflamatornimi boleznimi, X-vezano agamaglobulinemijo in Wiskott-Aldrich sindromom.
Pomen za razvoj Slovenije
Raziskovalni projekt je bil klinično usmerjen z namenom izboljšanja zdravstvenega varstva vključno z razvojem novih kliničnih in laboratorijskih diagnostičnih protokolov pri otrocih s sistemskimi imunskimi boleznimi. Odkrili smo nove klinične, laboratorijske in genetske značilnosti pri otrocih s sistemskimi imunskimi boleznimi, ki bodo prispevale k izboljšanju klinične obravnave in bodo vplivale na dolgoročni izhod bolezni pri teh bolnikih. Rezultate našega raziskovalnega projekta smo predstavili na številnih mednarodnih srečanjih in objavili v 16. člankih v recenziranih revijah in 3. poglavjih v knjigah.
Najpomembnejši znanstveni rezultati
Letno poročilo
2008,
2009,
zaključno poročilo,
celotno poročilo na dLib.si
Najpomembnejši družbeno–ekonomsko in kulturno relevantni rezultati
Letno poročilo
2008,
2009,
zaključno poročilo,
celotno poročilo na dLib.si
