Nekaj parov enojajčnih dvojčkov z istim tipom levkemije je opisanih do sedaj. Interval med se nastopom očitne bolezni je pri vsakem od dvojčkov je različna, časovni interval variira od nekaj mesecev do nekaj let . Pri edinstvenem primeru enojajčnih in monohorionskih dvojčic , ki sta razvili AML z nenavadno dolgo razliko med nastopoma bolezni, smo raziskovali genetsko ozadje. Obe dvojčici sta nosilki zarodne N - terminalne mutacije z zamikom bralnega okvirja v genu CEBPA in sicer delecije 19- baznih parov (c.147_165del , p.Glu50fs). Zanimivo je, da sta imeli obe dvojčici v času diagnoze AML dodatno identično somatsko mutacijo v C-terminalni regiji in sicer in inframe insercijo aminokisline lizin (c.936_937dupAAG , p.313_314insLys). Dvojčica, ki je zbolela prva, je imela tudi tretjo mutacijo v C - terminalnem delu gena CEBPA in sicer inframe delecijo 50 aminokislin (c.911_1060del , p.304 - 353del) . Predvidevamo, da se je druga mutacija pojavila v eni izmed dvojčic in se interplacentalno prenesla v drugo dvojčico. Singenična dajalka kostnega mozga je razvila AML 13 let po diagnozi svoje dvojčice .
COBISS.SI-ID: 864940
Z dvojno slepo randomizirano in s placebom kontrolirano raziskavo smo želeli ugotoviti učinkovitost premazovanja ustne sluznice s propolisom pri preprečevanju in zdravljenju VUS, ki se je pojavilo pri otrocih z rakom, ki so se zdravili s kemoterapijo. Ugotoviti smo želeli tudi, ali je imel propolis posreden vpliv na spremembo telesne teže bolnikov in ali je pri bolnikih z VUS vplival na porabo protibolečinskih zdravil, potrebo po oskrbi s parenteralno prehrano ter na število dni dodatne hospitalizacije. Bolnike z rakom, stare od 1–19 let, ki so se zdravili s kemoterapijo, smo zaporedno vključevali v raziskavo in jih z žrebom razdelili v testno skupino (n = 19) in kontrolno skupino (n = 21). Vsi bolniki so dobili navodila za ustno nego, dvakrat dnevno pa so si ustne sluznice od začetka kemoterapije preventivno ali zaradi zdravljenja razjed premazovali še s propolisom ali placebom. Stanje ustne sluznice smo pri bolnikih ocenjevali s pomočjo modificiranih Eilersovih navodil za oceno ust (OAG). Bolnike smo spremljali v bolnišnici ves čas zdravljenja s kemoterapijo ali prvih 6 mesecev zdravljenja s kemoterapijo. Spremljali smo hude oblike VUS, ki so bile z OAG ocenjene s stopnjo 3 (OAG3). Podatke o OAG3 smo razvrstili v 3 spremenljivke: epizoda VUS, trajanje VUS, ki je predstavljalo število pregledov bolnika, na katerih smo zabeležili OAG3, in razsežnost VUS, ki je predstavljala število vseh OAG3, ki smo jih zabeležili pri bolniku. Z metodo glavnih komponent (redukcijska metoda) smo tvorili novo spremenljivko (FTR), ki je bila sestavljena iz frekvence epizod VUS, povprečnega trajanja epizod pri bolniku in povprečne razsežnosti VUS pri bolniku, in to spremenljivko uporabili kot odvisno spremenljivko v ANCOVA modelu. Spremenljivke so bile med seboj močno povezane (Pearson r ) = 0.80). Z eno komponento smo pojasnili 90% variance spremenljivk. Kot sospremenljivko smo uporabili število obiskov, ko je preiskovalec zabeležil, da bolnik prejema eno ali več vrst najpogostejših kemoterapevtskih agensov, ki najverjetneje povzročajo VUS (citotoksični antibiotiki, rastlinski derivati, antimetaboliti ali alkilirajoči agensi), in tako izločili morebiten vpliv sospremenljivke na odvisno spremenljivko FTR. Hude oblike VUS smo zabeležili pri 42% bolnikov v testni skupini in 48% bolnikov v kontrolni skupini. V porazdelitvi epizod VUS (p = 0,63), trajanju (p = 0,75) in razsežnosti VUS (p = 0,56) med testno in kontrolno skupino ni bilo statistično značilnih razlik.Analiza kovarianc z ANCOVA metodo, kjer je bila kumulativna FTR spremenljivka odvisna spremenljivka, je pokazala, da razlika med testno in kontrolno skupino ni bila statistično značilna (p = 0,59). Posledično nismo potrdili statistično značilnih razlik v spremembi telesne teže pri bolnikih niti razlik med skupinama v številu dni, ko so bolniki med VUS potrebovali protibolečinska zdravila in številu dni, ko so bili bolniki zaradi VUS oskrbovani s parenteralno prehrano, ter številu dni dodatne hospitalizacije zaradi VUS. Rezultati raziskave nakazujejo, da propolis nima pozitivnih učinkov pri preprečevanju ali zdravljenju hudih oblik VUS, zato uporabe propolisa bolnikom s hudim VUS ne priporočamo.
COBISS.SI-ID: 30911449
V letih 2002 do 2007 je mednarodni konzorcij Berlin Frankfur Muenster izvajal prospektivno randomizirano klinično raziskavo (ALL IC BFM 2002) zdravljenja otrok z akutno limfoblastno levkemijo. V raziskavo so bili vključeni centri v 15 državah. Cilj raziskave je bil ovradnotenje učinka odložene intenzifikacijena izhod bolezni v vseh rizičnih skupinah. V raziskavo je bilo vključenih 5060 bolnikiov, ki so bili razporejeni v tri skupine glede na tveganje za ponovitev bolezni. Načrt randomizacije odložene intenzifikacije: Bolniki s standardnim tveganjem: dva dvotedenska protokola (Protokol III) napram sedemtedenskemu protokolu (protokol II); bolniki z intermediarnim tveganjem protokol III X 3 napram protoklu II; bolniki z visokim tveganjem protokol III X 3 napram bodisi protokolu II X2 ali 3 HR blokom z enim protokolom II. Pri 5 letih opazovalnega časa je bila verjetnost dogodka-prostega preživetja in celokupnega preživetja 74% in 82% za celotno kohorto 5060 bolnikov; 81% in 90% za skupino s standardnim tveganjem, 75% in 83% za bolnike z intermediarnim tveganjem in 55% in 62% za bolnike z visokim tveganjem. Intenzivirana kemoterapija ni izboljšala odstotkov preživetja. Klinična raziskava ALL IC BFM 2002 je dober primer mednarodnega sodelovanja na področju otroške onkologije. Oblikovana je bila široka platforma centrov,ki so sposobni izvajati randomizirane raziskave na področju akutne limfoblastne levkemije pri otrocih.
COBISS.SI-ID: 1232812